近日，由复旦大学管理学院身体健康金融研究室牵头艾社康(上海)身体健康咨询有限公司公布的《强化中国少见病患者用药确保行业研究和政策建议报告》，全面分析了我国罕见病用药可及性现状，并明确提出在现有部分孤儿药国家及地方医保反对的形势下，引进商业保险，以创意机制完备罕见病药物保障体系获取了新的思路。多达，大约有50%的少见病患者于儿童时期发作，必须终生长年化疗。与慢性病、肿瘤比起，罕见病对家庭导致的灾难性开支更为严重。

血友病之家创始人关涛回应:虽然罕见病容易化疗，但部分罕见病通过特效药的规范用于，可以明显提升患者生活质量、使其重返社会生活。因此，提升罕见病用药的可及性、强化患者的用药确保，不仅可以提升患者的生活质量还能有效地减少少见病患者及其家庭的经济负担，并避免再次发生家庭灾难性医疗开支，从而增加因病致贫或者返贫的家庭。《报告》表明，目前我国孤儿药无论是在上市种类、国家医保覆盖面积情况以及整体开支水平等关键指标上均有较小提高空间。

目前，在中国被划入第一批罕见病目录的121个病种中有44个罕见病在全球范围内有88种化疗药物，而中国上市的仅有35种，很多创意罕见病用药没转入我国。提升我国罕见病用药的可及性牵涉到到多个环节，还包括新药的研发、新药的较慢审核上市，以及更加多创新型筹资与缴纳模式的探究。2015年，国家食品药品监督管理总局公布《关于药品登记审评审核若干政策的公告》，其中明确提出对创意孤儿药的申请人实施分开排队，减缓审评审核。2016年10月，罗氏制药旗下产品雅美罗，化疗全身型幼年特发性关节炎(sJIA)适应症取得原国家食药监总局免除三期临床试验优先审核，提早4年在国内上市，沦为了国内首个化疗sJIA的生物制剂。

而近日，在《报告》公布的刚好，也传到了血友病新药Hemlibra舒友立乐(艾美赛珠单抗)获批的好消息。除了政策的确保外，罕见病的缴纳体系也在逐步完善。一方面，国家医保局通过由上而下的机制从顶层设计上完备保障体系。国家医保局副局长陈金甫曾回应，未来将创建常态化、动态化的医保用药管理制度机制，创意药、高值药以及临床急需药将优先划入药品招标订购范围之内。

另一方面，地方医保先行也由下而上的推展国家医保顶层设计的创意与升级。还包括青岛、浙江在内的多个省市地区都做到了有所不同程度的探寻，可行性创建了罕见病用药的保障体系，为其他地区获取了宝贵的经验。《报告》开创性明确提出将商业保险与专项基金等多元筹资形式引进罕见病缴纳模式，这也沦为报告的众多创意亮点。

2015年深圳社会保障局与平安保险合作发售了一款重特大疾病补足医疗的保险产品，并希望市民通过个账资金出售。

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